버거씨병(Buerger's disease)은 일명 폐쇄성 혈전혈관염이라고도 불리우는데, 어떤 이유로 혈관이 폐쇄되어 사지 말단에 궤양이 생기고 피부조직이 괴사하는 희귀난치 질환입니다. 심할 경우 환부를 절단해야 하며 원인으로는 담배로 추정되고 있는 정도이며, 현재까지 통증을 완화시켜주는 약물 외에 치료약는 없는 상태로, 한국과 일본, 중국, 인도, 터키, 이스라엘에서 주로 발생하는데 우리나라에서는 4~5,000명의 환우가 있는 것으로 알려져 있습니다.
최근 국내 바이오기업인 네이처셀의 자가지방 줄기세포 치료제인 '바스코스템'이 미국 식품의약국(FDA)로부터 버거씨병 희귀의약품 지정 승인을 받았다는 것입니다. 따라서 곧 향후 임상 계획을 확정할 방침이며, 이르면 올해 안에 시판을 전제로한 임상시험을 개시한다는 소식입니다. 게다가 국내 임상시험 자료를 바탕으로 희귀의약품 지정을 받아 무리가 없는 한 미국에서 임상 2상부터 시작할 계획이라는 것입니다.
한편 미국에서 희귀의약품으로 지정을 받을 경우, 미국 내 임상시험 연구비용의 최대 50% 세금감면과 출시 후 7년간 독점적 판매권, 신속 심사 등의 혜택이 제공된다는 것입니다. 사실 우리나라는 외국에 비해 줄기세포 치료제 사용이 훨씬 엄격하게 관리되고 있어 일본으로 건너가 치료받는 실정이고, 현재 국내 식약처에서는 줄기세포 치료제 허가를 미루는 실정이라는 것입니다.
바스코스템(VascoStem)은 버거씨병 환우 자신의 복부 지방을 10~20g 채취하여 순수한 줄기세포만을 체중 60㎏ 기준 3억개를 배양, 근육 내 주사하는 줄기세포 치료제로, 이미 일본 후생성으로부터 재생의료 기술로 허가를 받아 지난해 11월 25일부터 한국, 일본을 포함한 전세계 환우를 대상으로 줄기세포 치료가 이뤄지고 있다는 것입니다. 따라서 이 바스코스템은 궤양을 제거하고 피부조직을 재생해 환우들의 보행능력을 키우고 통증을 줄이는 것을 목적으로 알바이오가 개발한 성체줄기세포 치료제로, 지난 국내 임상1,2상 연구로부터 효과와 안전성 측면에서 좋은 결과를 도출하였다는 것입니다.
서울성모병원과 보라매병원서 진행한 바스코스템 임상연구에서 환우의 족부 궤양 변화
(치료 전과 치료 24주 후 비교 자료)
하지만 희귀의약품 지정에 미온적인 태도로 일관하는 국내 식약처는 기존 적절한 대체의약품이 있고 이상반응이 많이 나왔다는 이유로 승인을 미루는데, 사실 대체의약품이라는 것은 현재 통증완화 대증요법제로 대표적인 것이 '실로스타졸' 등으로 버거씨병을 낫게 해주는 게 아니라 오직 통증을 적게 해주는 것이 전부이고 오히려 이러한 약제들의 부작용이 상당수 보고되어 왔다는 전문의료진의 지적입니다.
뿐만아니라 임상에 참여했던 전문의료진들은 사실 버거씨병 환우는 혈관재생이 매우 어렵지만 줄기세포치료는 확실히 효과가 있다며, 바스코스템 임상1, 2상 결과로부터 궤양이 현저히 개선되고 중대한 부작용 없는데도 의외로 허가가 지연되고 있어 적극적인 치료를 못해주는 의료진으로서 안타까운 심정이라고 밝히기도 하였습니다. 여하튼 환우 여러분, 근복적인 치료의 길이 성큼 다가왔으니 힘내시기 바랍니다.
